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7月5日，国务院新闻办举行“权威部门话开局”系列主题发布会的第18场，介绍“强化药品监管 切实保障人民群众用药安全”有关情况。

会上，国家药品监督管理局副局长黄果称，尽管罕见病发病率不高，罕见病用药研发难度很大，市场规模不大，但是具体到每一个家庭、每一个患者，罕见病用药往往是不可或缺的救命药。他说：“因此，每一种罕见病药物都值得我们全力以赴。”

↑发布会现场

黄果表示，近年来，国家药监局以深化药品审评审批制度改革为契机，努力加快了罕见病药物上市，让更多罕见病患者实现了有药可用。

一方面，让罕见病用药研发持续加速。从2018年起，国家药监局建立了专门通道，在审评审批环节，对包括罕见病用药在内的临床急需境外新药，实行单独排队、鼓励申报、加快审评。根据这个政策，统计有23个罕见病新药通过专门通道获批进口上市。到2020年，进一步明确了优先审评程序，将具有明显临床价值的罕见病新药纳入优先审评审批程序。目前，在所有药品上市申请中，罕见病新药的审评审批时限是最短的。

另一方面，加强技术指导，让企业少走弯路。针对罕见病单病种发病率极低特点，药物研究难度远远超过其他常见多发病的特殊性，对治疗罕见病的创新药给予了特殊政策倾斜，药品审评机构对罕见病新药实行早期介入、研审联动、全程服务，组建专门的审评团队跟进罕见病新药的创新研发。允许企业滚动递交研究资料，在沟通交流、核查检验、综合审评等重点环节，建立了无缝衔接机制。这些做法，很大程度上提升了罕见病新药研发的质量和效率。国家药监局还制定了一系列技术指导原则，比如《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则》，指导企业结合罕见病特征，在确保严谨科学的基础上，采用更加灵活的设计，充分利用有限的患者资源，获取科学证据，推进临床研发。

黄果介绍，通过综合施策，近年来，我国罕见病用药上市数量和速度实现了“双提升”。2018年以来，我国批准上市的进口和国产罕见病用药已经达到了68个。下一步，国家药监局将继续关注罕见病用药需求，在确保上市药品安全、有效、质量可控的基础上，加快罕见病药品审评审批，为罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量作出最大的努力。

红星新闻首席记者 吴阳 北京报道

责编 任志江 编辑 何先锋

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